A JCR Farmacêutica, empresa de origem japonesa focada em tratamento de doenças raras e presente no Brasil desde março de 2020, recebeu na World Symposium 2022 — conferência de atualização médica focada em doenças lisossômicas — o New Treatment Award, prêmio que homenageia os “novos tratamentos” que agregam valor a pacientes com doenças lisossômicas e estão em fase de aprovação regulatória.

O prêmio, entregue na última quinta-feira, 10 — em San Diego, CA, EUA — exalta os avanços nas pesquisas de terapia da MPS II (Mucopolissacaridoses), mais conhecida como Síndrome de Hunter, uma enfermidade ultra-rara causada pela falta de uma enzima, ocasionado o acúmulo de moléculas complexas no organismo, o que atrapalha o desenvolvimento do paciente desde seus primeiros anos e pode levar à morte na primeira década de vida.

A JCR desenvolveu um tratamento capaz de agir tanto no corpo quanto no sistema nervoso central. Esse procedimento conta com a tecnologia denominada J-Brain Cargo®, permitindo que o medicamento administrado por infusão, atravesse a barreira hematoencefálica e penetre no sistema nervoso central, além de atuar também nos demais órgãos do corpo, por meio de um mecanismo de ação inovador, nunca visto antes na medicações atuais.

“A World Symposium é o maior fórum internacional de doenças raras lisossomais, onde especialistas de todo o mundo se reúnem para discutir inovações na área. Receber este prêmio em um momento tão importante da JCR é um sinal de que estamos no caminho certo para o tratamento da MPS II. Nosso objetivo é oferecer um tratamento inovador e melhorar o prognóstico e a qualidade de vida dos pacientes e familiares”, explica Vanessa Tubel, CEO da JCR no Brasil.

Trata-se de uma doença hereditária que afeta 1 em cada 20 mil nascidos vivos. No Brasil, vem sendo diagnosticados 1,57 pacientes em cada 100 mil nascidos vivos (dados do período de 1994 a 2018). A MPS II, entre outras enfermidades, pode ser diagnosticada por meio do teste do pezinho ampliado, versão do exame disponível em clínicas particulares, e que já está contemplada na nova Lei 14.154 publicada em 27/05/2021 e que entrará em vigor de forma faseada a partir de 26/05/2022.

O tratamento atualmente disponível para MPS II não ultrapassa a barreira encefálica, não entrando assim no Sistema Nervoso Central, tratando somente as manifestações somáticas da doença. Porém, como 2/3 dos pacientes têm problemas neurológicos, novos tratamentos, tais como o medicamento japonês, são necessários para trazer mais qualidade de vida e mais esperança para as famílias afetadas pela forma grave da doença.

A farmacêutica também participou da World Symposium, com stand próprio acompanhando palestras e aulas sobre o desenvolvimento de terapias para doenças raras. “Colocamos a importância do tratamento da MPS II em evidência na maior conferência sobre enfermidades raras lisossomais do mundo. Ainda levamos o diferencial de incluir o Brasil como um dos poucos países pioneiros no avanço das pesquisas clínicas fase I, II e III realizadas no país ”, finaliza Vanessa.

Sobre a JCR Pharmaceuticals

Presente no Brasil desde 2020, a JCR Farmacêutica já aprovou o medicamento indicado para MPS II no Japão e está em fase de aprovação no Brasil, como um produto pioneiro em ultrapassar a barreira hematoencefálica, mesmo administrado por via intravenosa, para tratar a degeneração neurológica que ocorre em 70% dos pacientes com MPS tipo II, além de também ter eficácia para o tratamento da parte somática da doença. Esta doença é causada pela falta de uma enzima, ocasionando o acúmulo de moléculas complexas no organismo, o que atrapalha o desenvolvimento do paciente desde seus primeiros anos e pode levar à morte na primeira década de vida.

A pesquisa fase I/II da JCR é liderada no Brasil pelo geneticista e professor do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Dr. Roberto Giugliani. Além disso, o estudo também é realizado na Universidade Federal de São Paulo, com coordenação da Dra. Ana Maria Martins, geneticista, professora da Unifesp e membro da Sociedade Brasileira de Triagem Neonatal e Erros Inatos do Metabolismo (SBTEIM). Ao todo, são 19 pacientes envolvidos nesta fase, e em 2022 será iniciado o estudo fase III global, incluindo o Brasil.