A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acaba de aprovar o Cablivi® (caplacizumabe), um anticorpo monoclonal para tratamento de adultos com episódio de Púrpura Trombocitopênica Trombótica adquirida (PTTa), em conjunto com plasmaférese (troca plasmática) e imunossupressão. Cablivi® é o primeiro e único medicamento aprovado no Brasil para o tratamento associado de PTTa, uma doença hematológica aguda, muito rara e potencialmente fatal¹, caracterizada por anemia hemolítica microangiopática, trombocitopenia grave e isquemia de tecido[ii].

A Púrpura Trombocitopênica Trombótica adquirida atinge cerca de duas pessoas a cada um milhão por ano[iii]-[iv]. Trata-se de uma doença autoimune causada por uma deficiência grave na enzima ADAMTS13, responsável pela quebra do fator de von Willebrand (FVW)². Na PTTa, anticorpos inibem a atividade dessa enzima e o acúmulo do fator FVW causa a formação de coágulos em pequenos vasos por todo o corpo, levando à ocorrência de tromboses e disfunção orgânica².

Os principais sintomas da Púrpura Trombocitopênica Trombótica adquirida são[v]: anemia; baixa contagem de plaquetas, causando manchas roxas pelo corpo; alterações neurológicas, como confusão mental, convulsões e dor de cabeça; febre e alterações renais. “A PTTa é considerada uma emergência médica, na qual o paciente precisa de início imediato do tratamento, incluindo suporte hemoterápico (trocas plasmáticas) e, frequentemente, internação em unidades de tratamento intensivo. Quem recebe esse diagnóstico pode enfrentar dificuldades no tratamento e há, ainda, a possibilidade de recorrência da condição. A aprovação de Cablivi representa uma segunda chance para o paciente que passa pela PTTa”, afirma Bernardo Soares, diretor médico da Sanofi Genzyme.

Sobre Cablivi®

Cablivi atua direta e rapidamente na trombose microvascular, o principal fator relacionado à mortalidade e morbidade da PTTa, ao bloquear a interação do Fator de von Willebrand com as plaquetas[vi],[vii],[viii].

Calibivi foi aprovado com base nos resultados do estudo clínico de Fase 3 controlado por placebo, multicêntrico, randomizado e duplo-cego, conhecido como HERCULES, que avaliou a eficácia de caplacizumabe em conjunto com plasmaférese (troca plasmática) e imunossupressão em 145 adultos durante um episódio de Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida.

É o primeiro medicamento baseado em Nanoanticorpos® da Sanofi a receber aprovação no Brasil. Nanoanticorpos são uma nova classe de proteínas exclusivas, com propriedades terapêuticas produzidas a partir de fragmentos de anticorpos de domínio único, que possuem propriedades estruturais e funcionais únicas semelhantes aos anticorpos de cadeia pesada de ocorrência natural.

Sobre a Sanofi Genzyme

A inovação para a ciência é um dos pilares da Sanofi Genzyme, a unidade de negócios global de doenças de alta complexidade da Sanofi, focada em cinco áreas: doenças raras, esclerose múltipla, oncologia, imunologia e doenças raras do sangue.

Dedicada a transformar os novos conhecimentos científicos em soluções para os desafios de saúde, com tratamentos para doenças normalmente difíceis de diagnosticar e caracterizadas como necessidades médicas não atendidas, a Sanofi Genzyme foi a primeira a desenvolver terapia de reposição enzimática para doenças de armazenamento lisossômico (LSDs).

Fundada como Genzyme em Boston (Estados Unidos) em 1981, rapidamente cresceu para se tornar uma das principais empresas de biotecnologia do mundo. A Genzyme tornou-se parte da Sanofi em 2011.

Sobre a Sanofi

A Sanofi se dedica a apoiar as pessoas ao longo de seus desafios de saúde. Somos uma companhia biofarmacêutica global com foco em saúde humana. Prevenimos doenças por meio de nossas vacinas e proporcionamos tratamentos inovadores para combater dor e aliviar sofrimento. Nós estamos ao lado dos poucos que convivem com doenças raras e dos milhões que lidam com doenças crônicas.

Com mais de 100 mil pessoas em 100 países, a Sanofi está transformando inovação científica em soluções de cuidados com a saúde em todo o mundo.

Sanofi, Empowering Life, uma aliada na jornada de saúde das pessoas.

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Referências:

[i] Joly BS, Coppo P, Veyradier A. Thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2017;129(21):2836-2846.

[ii] Scully M, Hunt BJ, Benjamin S, et al; for British Committee for Standards in Haematology. Guidelines on the diagnosis and management of thrombotic thrombocytopenic purpura and other thrombotic microangiopathies. Br J Haematol. 2012;158(3):323-335.

[iii] Kremer Hovinga, J., Coppo, P., Lämmle, B. et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura. Nat Rev Dis Primers; 3, 17020 (2017)

[iv] Reese, Pediatr Blood Cancer 2013;60:1676–1682

[v] Coppo P, Veyradier A. Presse Med. 2012;41(3 Pt 2):e163–76.

[vi] Ulrichts H, Silence K, Schoolmeester A, et al. Antithrombotic drug candidate ALX-0081 shows superior preclinical efficacy and safety compared with currently marketed antiplatelet drugs. Blood. 2011;118(3):757-765

[vii] Bartunek J, Barbato E, Heyndrickx G, Vanderheyden M, Wijns W, Holz JB. Novel antiplatelet agents: ALX-0081, a Nanobody directed towards von Willebrand factor. J Cardiovasc Transl Res. 2013;6(3):355-363.

[viii] Sargentini-Maier ML, De Decker P, Tersteeg C, Canvin J, Callewaert F, De Winter H. Clinical pharmacology of caplacizumab for the treatment of patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. Expert Rev Clin Pharmacol. 2019;12(6):537-545.