Entre 2014 e 2024, os estudos clínicos para doenças raras focados em medicamentos orais e subcutâneos cresceram 45% ao ano no mundo, enquanto pesquisas de terapias por outras vias avançaram apenas 2,8%.

Esses dados são apresentados no relatório inédito desenvolvido pela LEK consultoria com apoio da Roche Farma Brasil. O documento também aponta que há atualmente cerca de 850 moléculas em desenvolvimento para doenças raras (excluindo oncologia) no mundo, sendo que 65% serão para uso oral.

Os dados comprovam uma tendência mundial para desenvolvimento de terapias medicamentosas menos invasivas, mais seguras e realizadas em ambiente de menor complexidade, até mesmo no domicílio. Desta forma, esses tratamentos melhoraram a qualidade de vida dos pacientes e/ou seus cuidadores, assim como proporcionar melhor alocação de recursos ao aumentar a produtividade do sistema de saúde. O relatório da LEK mostra que esse tipo de tratamento pode gerar 30% de economia em casos de alta complexidade e de até 80% em casos de baixa complexidade.

“O debate sobre terapias domiciliares para doenças raras na saúde suplementar é, além de inevitável, imediato. O cuidado domiciliar tem benefícios muito claros para pacientes e familiares, o número de terapias orais e subcutâneas em desenvolvimento aumentou exponencialmente e pacientes já em tratamento podem ver o acesso às terapias mais inovadoras ser reduzido caso não haja uma revisão das regulações atuais”, avalia Rafael Freixo, diretor da LEK Consultoria.

No Brasil, no entanto, a regulamentação da Agência Nacional de Saúde Suplementar não acompanhou essa evolução tecnológica. A ausência de cobertura obrigatória para medicamentos orais ou subcutâneos de uso exclusivo domiciliar impõe barreiras preocupantes — especialmente para pessoas com doenças raras, que historicamente dependem de acesso a terapias inovadoras e são pacientes crônicos, muitas vezes com mobilidade reduzida. Pacientes e profissionais de saúde têm grande expectativa no Projeto de Lei 105/2022 e seus apensados, que propõem garantir a cobertura de medicamentos orais no âmbito da saúde suplementar.

Para ampliar esse debate e entender como enfrentar as barreiras, diversos setores da sociedade articulam conversas, a exemplo do XVI Fórum Nacional de Políticas de Saúde no Brasil - Doenças Raras, promovido pelo Instituto Ação Responsável em 10 de junho. A pauta inclui a discussão sobre a cobertura obrigatória de medicamentos orais no tratamento domiciliar, tema central do PL 105/2022, atualmente em tramitação.

“É um evento onde gestores públicos, pacientes, sociedades de classe e iniciativa privada se reúnem para propor soluções que tenham um impacto para os pacientes com doenças raras", explica Cintia Scala, líder de estratégia de dados em saúde.

Durante o fórum, o relatório da LEK Consultoria foi apresentado com o objetivo de impulsionar a discussão e apresentar os dados a um público estratégico. O material também inclui a análise da legislação da ANS e evidencia as lacunas que afetam o acesso a terapias domiciliares.

“À medida que a ciência evolui, o desenvolvimento tecnológico vai além da relação de eficácia e de segurança dos medicamentos. Outras questões são igualmente importantes, como a qualidade de vida dos pacientes, a adesão ao tratamento e o uso de recursos no sistema de saúde, precisam ser avaliados. Implementar esse novo padrão de tratamento demanda um esforço conjunto, dos diferentes atores do ecossistema de saúde, para revisão de processos, infraestrutura e diretrizes, de modo a viabilizar os benefícios que trarão mais sustentabilidade aos sistemas de saúde público e privado”, diz Scala.