Atualmente, há apenas um medicamento aprovado no Brasil. Ainda que tenha recebido a indicação para os estágios I e II (inicial e intermediário) da doença, na prática, ele somente atende parcialmente o estágio I, tanto em relação à eficácia, quanto de acordo com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Polineuropatia Amiloidótica Familiar, determinado pelo Ministério da Saúde.

Em caso de falha terapêutica ou progressão da doença para as fases II e III, os pacientes ficam desassistidos. Isto porque, devido a avaliações técnicas equivocadas da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), que comparou a terapia já disponível no Brasil com outros dois novos medicamentos que possuem tecnologias mais avançadas e indicações diferentes, as pessoas com PAF-TTR não conseguem acesso ao tratamento adequado.

"Hoje em dia, somente cerca de 6% das mais de 8 mil doenças raras possuem um ou mais tratamentos medicamentosos que realmente mudam o curso natural da doença. Contar com um arsenal terapêutico é fundamental para oferecer o controle da doença, independentemente do estágio em que esteja, proporcionando mais tempo e qualidade de vida às pessoas com doenças raras" explica Amira Awada, vice-presidente do Instituto Vidas Raras.