Aprovação de terapia gênica no Brasil abre caminho para tratamento de doenças raras

Na última semana, a Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o registro da primeira terapia gênica do País, especificamente voltada para pacientes com perda de visão decorrentes da Distrofia Hereditária da Retina (DHR), doença hereditária causada pela presença de uma mutação em ambas as cópias do gene RPE65, e que é a segunda causa de baixa visão em crianças até 15 anos de idade. Quem nasce com essa condição pode sofrer com perda de visão desde muito cedo, e evoluir para cegueira total até os 18 anos da idade.

A terapia gênica consiste na introdução de genes saudáveis no DNA do paciente através de vetores virais não patogênicos, fabricados em laboratório, corrigindo mutações. Trata-se de um marco na medicina no Brasil, pois abre caminho para tratamento de outras doenças raras e ultrarraras que, até então, muitas vezes não tinham cobertura pelo Sistema Único de Saúde.

Para o Prof. Dr. Marcelo Válio, Pós Doutor em direito de pessoas vulneráveis, o registro desse primeiro tratamento é um fato importantíssimo, pois preenche uma das condições impostas na decisão do Supremo Tribunal Federal, com repercussão geral, de 22 de maio de 2019, que desobrigava o Estado de fornecer medicamento sem registro na Anvisa.

“Esse novo registro é o primeiro de uma terapia gênica no país, específica para tratar a Distrofia Hereditária da Retina (DHR) e não mais impedirá, como regra geral, o fornecimento desse medicamento por decisão judicial, independentemente da exceção prevista naquela mesma decisão do STF referente à medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras”, diz o especialista.

“Revela-se uma nova diretriz de atuação da Anvisa, muito mais voltada à proteção do ser humano, através da terapia gênica decorrente dos avanços da genética médica e da bioengenharia. Abre-se a esperança de registros de novas terapias gênicas que poderão salvar muitas vidas”, completa.

Sobre o Prof. Dr. Marcelo Válio: Graduado em 2001 PUC/SP, especialista em direito constitucional pela ESDC, especialista em direito público pela EPD/SP, mestre em direito do trabalho pela PUC/SP, doutor em filosofia do direito pela UBA (Argentina), doutor em direito pela FADISP, pós doutor em direito pelo Universidade de Messina (Itália) e pós doutorando em direito pela Universidade de Salamanca (Espanha), é referência nacional na área do direito dos vulneráveis (pessoas com deficiência, autistas, síndrome de down, doenças raras, burnout, idosos e doentes).